Нам нужен один год и 35 миллионов рублей. Всего один год, когда Стёпе надо принимать Аталурен, чтобы не превратиться в пожизненного инвалида. Через год препарат – во всяком случае, таковы надежды – будет зарегистрирован в России, и его можно будет добывать у государства. С судами, с боями, с проволочками – у государства.
А год надо пережить, надо продержаться.
Эта болезнь бывает только у мальчишек. Даже не у мужчин – потому что вырасти мальчишки не успевают. Они рождаются и живут так, словно полностью здоровы – родители ничего не замечают. А потом они начинают спотыкаться и слабеть. Через некоторое время садятся на инвалидную коляску. И постепенно умирают. Совсем юными.
Степа Параваев как раз такой мальчик – десятилетний. Родился здоровым, хотя и медленно развивался. Подозревали разные болезни, проводили исследования и пришли к печальному итогу: мышечная дистрофия Дюшенна, обусловленная нонсенс-мутацией.
Стёпа постепенно слабеет. Уже сейчас он быстро устает, ему трудно встатьс с кровати или стула. Он постепенно теряет способность ходить и ездить на велосипеде. До того, чтобы сесть на коляску, ему осталось совсем немного, если не помочь.
Эксперты из Морозовской больницы подтвердили необходимость этого препарата: «Препарат показан по жизненным показаниям и замене не подлежит. Аталурен (Translarna) – единственный препарат, применяемый для терапии пациентов старше 5 лет с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна, обусловленной нонсенс-мутацией, аналогов которого в настоящее время не существует. Эффективность и безопасность терапии препаратом при данном заболевании убедительно продемонстрирована в клинических испытаниях за рубежом».
Нам нужен один год. И 35 миллионов рублей – огромная сумма. Мы попробуем собрать небольшую часть. Другую часть собирает православная служба «Милосердие». И мы ищем, кто поможет ещё.
